Технология редактирования геномов CRISPR-Cas9 обещает радикально изменить процесс спасения людей от различных заболеваний. В частности, исследователи считают, что подобная технология потенциально может помочь в лечении мышечной дистрофии, ВИЧ и деградации сетчатки глаза.
Технология CRISPR – это своего рода способ разрезания ДНК в определённых местах с помощью фермента Cas9. Теперь же специалисты из Западного университета Онтарио немного улучшили технологию редактирования, добавив к CRISPR модифицированный фермент.
Последний помогает предотвратить самовосстановление определённого участка ДНК (над которым проводилась работа), в противном случае подобная "работа над ошибками" перечеркнула бы все необходимые изменения, которые были сделаны. Новый инструмент прозвали "молекулярным LEGO" благодаря соединению двух ферментов.
Недавно технологию CRISPR начали испытывать и на людях. Специалисты надеются, что в будущем они смогут по желанию изменять участки ДНК, удаляя неправильные или ненужные гены. Например, те, которые могут быть причиной возникновения рака или других серьёзных заболеваний. Но, к сожалению (с точки зрения геномного редактирования), клетки обладают способностью бороться против "повреждений" в молекулах ДНК. Такое самолечение может обратить вспять все попытки генетиков избавиться от ненужных генов.
Проблема CRISPR заключается в том, что технология позволяет надрезать ДНК, но затем процесс восстановления приводит этот надрез к первоначальному виду, рассказывает ведущий автор исследования Дэвид Эджелл (David Edgell). "Это означает, что восстанавливающийся участок, на который нацеливалась технология CRISPR, создаёт бесполезный цикл. Но наше усовершенствование методики помогает останавливать процесс регенерации", — объясняет учёный.
Новый фермент I-Tevl в сочетании с Cas9 – ферментом, разрезающим ДНК – помогает спасти положение: там, где Cas9 делает надрез только в одном участке генома, TevCas9 делает надрез в двух местах недалеко друг от друга, благодаря чему процесс восстановления становится для клеток более трудным.
Кроме того, исследователи считают, что комплекс TevCas9 также снижает вероятность нежелательных побочных эффектов, которые могут возникнуть в результате процедуры.
Исследование об улучшенной технологии генного редактирования опубликовано в научном издании Proceedings of the National Academy of Sciences.
