Новая генная терапия обещает спасти зрение у пожилой пациентки


Иллюстрация Global Look Press.

Исследователи провели первую в мире операцию при помощи генной терапии для устранения одной из самых распространённых причин потери зрения.

Специалисты Оксфордского университета провели первую операцию при помощи генной терапии, призванную остановить прогрессирование опасного заболевания – возрастную макулярную дегенерацию, наиболее частую причину потери зрения у людей старше 50 лет. Недуг поражает миллионы людей во всём мире.

Успех процедуры ещё только предстоит определить, однако исследователи считают, что такой метод может помочь многим людям спасти зрение.

Поясним, что возрастная макулярная дегенерация начинается с нарушения центрального зрения человека. Такое состояние не всегда приводит к полной потере зрения, однако оно может серьёзно повлиять на способность пациента совершать простые действия: читать или распознавать лица.

Макулодистрофия бывает двух типов – сухая и влажная. Большинство пациентов страдают именно сухой формой этого заболевания, при которой образуется и накапливается желтоватый налёт. Впоследствии он оказывает пагубное воздействие на фоторецепторы в жёлтом пятне сетчатки.

Как объясняют специалисты, при возникновении такого недуга клетки сетчатки постепенно начинают разрушаться. Ключевым фактором такого состояния является так называемая система комплементов, комплекс сложных белков в иммунной системе человека, которая борется, например, с бактериями.

При макулярной дегенерации эти белки становятся чрезмерно активными и начинают атаковать клетки сетчатки, подобно тому, как они атакуют те же бактерии.

Британские специалисты придумали экспериментальную терапию, которая потенциально сможет остановить развитие заболевания.

Собственно, идея данной терапии состоит в том, чтобы деактивировать систему комплимента, но строго в определённом месте: в специфической области в задней части глаза.

"Мы надеемся, что в будущем это [воздействие] замедлит прогрессирование дегенерации макулы", – говорит Роберт Макларен (Robert MacLaren), офтальмолог из Оксфордского университета, работающий над проектом.

Терапия включает хирургическое отделение сетчатки и прямую доставку раствора, содержащего вирус, в заднюю часть глаза. Как отмечают учёные, они создали вирус, способный заразить лишь определённые клетки сетчатки.

Поясним, что специалисты часто используют вирусы при генной терапии, и ранее авторы проекта "Вести.Наука" (nauka.vesti.ru) подробно рассказывали о таких "почтальонах".

В данном случае вирус содержал модифицированную последовательность ДНК, которая "заражала" клетки пигментного эпителия сетчатки и исправляла генетический дефект, вызванный возрастной макулярной дегенерацией.

Первым пациентом, подвергшимся этой процедуре, стала 80-летняя жительница Оксфорда Джанет Осборн (Janet Osborne) с достаточно серьёзным случаем болезни.

Принимая участие в эксперименте, пациентка захотела помочь другим людям с подобным недугом, поскольку её опыт поможет определить, насколько процедура безопасна и эффективна.

"Я не думала о себе. Я думала о других людях. Надеюсь, что моё зрение не ухудшится, это было бы фантастикой. Это значит, что я не буду надоедать своей семье", – говорит Осборн.

Она поясняет, что болезнь затрудняла ей выполнение бытовых задач: приготовление пищи и шитьё. Часто она с трудом узнавала лица.

Как объясняют специалисты, терапия не помогает восстановить повреждение, возникшие в результате заболевания, вместо этого она может помочь быстро остановить прогрессирование недуга.

Может пройти не один год, прежде чем такое лечение станет доступно в клиниках. Необходимы дальнейшие испытания, чтобы проверить, насколько оно безопасно. Также потребуется немало времени, чтобы доказать его эффективность.

Тем не менее авторы работы надеются, что такая процедура в будущем поможет спасти зрение миллионов людей во всём мире.

Добавим, что ранее авторы проекта "Вести.Наука" рассказывали о других способах лечения такого же недуга. В частности, специалисты использовали особые стволовые клетки, чтобы спасти зрение пациента.